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南宫28引领再生医学新纪元——iPSC细胞疗法的未来潜力

来源:顾会辉 日期:2025-03-31

iPSC(诱导多能干细胞)是通过将成年人细胞(如皮肤或血液细胞)转化为具有多能性的干细胞,具备分化成各种体细胞的能力。这一技术最早由日本科学家山中伸弥于2006年成功开发,成为干细胞研究领域的一项重要突破。与胚胎干细胞不同,iPSC可以通过基因重编程从体细胞中获得,因此不涉及伦理问题。iPSC具有与胚胎干细胞相似的特性,能分化为包括心脏、神经、肌肉和肝脏等多种细胞类型。

南宫28引领再生医学新纪元——iPSC细胞疗法的未来潜力

iPSC来源的心肌细胞在心脏病治疗领域展现出重要的临床潜力。这些细胞通过分化为心肌样细胞,有助于修复因心脏病引起的心脏损伤,从而改善心脏功能和血流动力学。2025年1月,《Nature》期刊报道了南京鼓楼医院王东进团队的临床研究,成功为两名中国男性实施了基于iPSC的实验性心脏病治疗,且在一年后实现康复。

此外,iPSC来源的视网膜细胞为治疗视网膜退行性疾病(如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性)带来了新的希望。这些疾病通常导致视网膜细胞的功能衰退,最终导致视力丧失。研究人员通过将iPSC定向分化为视网膜色素上皮细胞或视网膜神经节细胞,能够重建受损的视网膜组织,恢复视网膜功能。2024年11月7日,大阪大学的研究团队在国际医学期刊《柳叶刀》上发表了一项创新研究,使用iPSC来源的角膜上皮细胞修复角膜缘干细胞缺乏症患者的视力。

iPSC技术在神经退行性疾病(如阿尔茨海默病和帕金森病)的治疗中也显示出显著的应用潜力。神经退行性疾病通常伴随着神经细胞的损伤与死亡,造成认知与运动功能的下降。通过将患者的体细胞重编程为iPSC,进一步分化为特定类型的神经元,研究者为治疗这些疾病提供了新思路。2018年,日本京都大学的研究团队启动了针对帕金森病的iPSC临床试验,旨在验证这种治疗的安全性和有效性。

结合生物工程技术,通过将iPSC分化为特定细胞类型,并植入三维支架中,能够模拟器官的原生结构与功能。这是再生医学的一项重要进展。例如,iPSC可以被分化为皮肤相关细胞,结合支架材料,创建人工皮肤用于烧伤和创伤患者的治疗。同时,iPSC衍生的肾脏类器官、肝脏类器官和心脏类器官等也在研究中取得初步进展,为器官移植提供了创新的思路。

随着技术的发展,iPSC来源的器官构建有望成为解决器官捐赠短缺和提高移植成功率的重要手段。在这一领域,南宫28致力于推动iPSC疗法的进展,提供高品质的重组蛋白和细胞因子,以支持iPSC细胞治疗药物的开发。南宫28提供的GMP级细胞因子在iPSC的培养和定向分化中发挥了关键作用,同时还有高编辑效率、低脱靶风险的GMP级基因编辑器,助力克服iPSC疗法的免疫排斥及致瘤性挑战。

高活性iPSC培养基质蛋白,如重组人维特罗蛋白和重组人层粘连蛋白,在支持iPSC细胞附着和扩展方面表现优异,ED50分别为0.12μg/mL和89ng/mL。再如,重组人bFGF和重组人激活素A的应用也为iPSC的分化提供了强大支持,对于iPSC疗法的发展至关重要。

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